倍特药业一款小核酸新药获批临床，用于一种冷漠心肌病
发布日期：2025-01-03 14:31 点击次数：74
新京报讯（记者张兆慧）近日，成齐倍特药业股份有限公司通知，其自主研发的1类新药BPR-30221616打针液获批临床检修，将用于养息转甲状腺素卵白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。
ATTR是一种系统性、进行性的冷漠疾病，由转甲状腺素卵白解离成单体并失误折叠为淀粉样物资后，千里积于器官或组织的细胞外区所致。该病累及神经、腹黑、眼、肾脏等多个器官，疾病推崇飞速，鑫牛配资生活率低。BPR-30221616打针液手脚倍特药业自主研发的小核酸（siRNA）药物，通过靶向和千里默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素卵白的产生，从而达到养息ATTR的策画。
BPR-30221616打针液袭取了倍特药业具备自主学问产权的核酸厚实性修饰平台工夫。该工夫增强了药物在体内的厚实性和抓久性，提高了药物养息指数，减少了不良响应的发生，有望大幅裁汰给药频率。
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